2021 年 12 月 15 日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了钙调神经磷酸酶抑制剂 (CNI) 和甲氨蝶呤 (MTX) 联合用于预防和治疗 2 岁以上儿童和成人 (HSCT) (匹配或 1 个等位基因错配的非亲属供体）急性（aGVHD）。这是首个获批用于预防和治疗 aGVHD 的抗生素。该应用程序使用真实世界数据 (RWD) 来确定临床有效性。

两项研究评估了从匹配或 1 个等位基因不匹配的无关供体接受 HSCT 的 6 岁以上患者的结果。

GVHD-1 研究 (NCT) 是一项随机 (1:1）、双盲、安慰剂对照的临床试验，8/8 人白细胞抗原 (HLA) 匹配的 HSCT 患者接受或安慰剂联合CNI 和 MTX 预防和治疗。接受安慰剂的患者在移植后 180 天评估的重度（III-IV 级）无 aGVHD 生存率没有显着改善（HR：0.55；95% CI：< @0.26-1.18）. 移植后第 180 天的 OS 率为 97% (95% CI: 89%-99 %) 和 84% (95% CI: 73% -91%）（HR：0.33；95% CI：0.12-0.93）移植物抗宿主病，移植后 180 天的中度至轻度（ II-IV 级）GVHD 分别为 50%（95% CI：38%-61%）和 32%（95% CI：21%-43%）（HR：0.54；95% CI： 0.35-0.83）.

GVHD-2 研究也提供了疗效证据，该研究使用国际血液和骨髓移植研究中心的数据对 2011 年至 2018 年期间接受 7/8 HLA 的受试者匹配的造血干细胞移植患者进行了临床研究本研究分析了 54 名接受联合 CNI 和 MTX 预防和治疗 aGVHD 的患者，并比较了从登记处随机选择的 162 名单独接受 CNI 和 MTX 的患者的结果。 HSCT 后第 180 天接受 CNI 和 MTX 治疗的患者的 OS 率为 98%（95% CI：78%-100%）移植物抗宿主病，而接受 CNI 和 MTX 治疗的患者的 OS 率为 75%（95% CI：78%-100%）。仅 MTX：67%-82%)。

预防 aGVHD 最常见的不良反应 (≥10%) 是、、、CMV 再激活/CMV 感染、、、、CD4 淋巴细胞减少、高镁血症和。接受的患者应在开始诊治前和移植后6个月内接受抗-Barr病毒感染的抗病毒预防，并在移植后6个月内检测/重新激活。