骨髓纤维化 (MF) 是一种骨髓癌骨髓纤维化，会导致纤维瘢痕组织形成，导致严重的贫血、虚弱、疲劳和脾脏和肝脏肿大。据估计，严重血小板减少症患者占骨髓纤维化患者的三分之一以上。

重度血小板减少症定义为血小板计数低于 50×10^9/L，总生存期仅为 15 个月。

虽然近年来批准了一些针对骨髓纤维化的药物，但目前还没有专门用于治疗骨髓纤维化合并严重血小板减少症的药物。

最近，好消息终于来了：

FDA 已批准 (Vonjo) 用于治疗患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。

是一种特异性针对 JAK2、FLT3、IRAK1 和 CSF1R 的口服激酶抑制剂。 JAK 家族的酶是信号转导途径的核心成分，对正常的血细胞生长和发育、炎性细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液系统恶性肿瘤的发生直接相关，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。

此外，由于其对c-fms、IRAK1、JAK2和FLT3的抑制作用，该药还可用于治疗急性髓细胞白血病、骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病细胞白血病。

研究人员表示，目前在临床试验多年，主要针对骨髓纤维化，它在临床开发早期被确定为一种有效的 JAK2 抑制剂，可避免抑制 JAK2 和相关 JAK1 的许多抑制作用。

FDA 根据 3 期 -1 和 -2 期试验的结果批准了该药物。

-1 包括 327 名接受和安慰剂治疗的骨髓纤维化患者。

结果显示，治疗24周后骨髓纤维化，该组19%的患者脾脏缩小35%以上，而对照组仅为5%。

-2 包括 311 名患有骨髓纤维化和血小板减少症的患者。该研究的主要终点是比较与安慰剂的疗效。

将患者分为3组，第1组患者每天接受一次治疗；第2组患者每天接受两次治疗；第3组患者接受安慰剂治疗。

结果表明，与对照组相比，每日两次治疗的疗效更好。每天两次的治疗组中有 29% 的患者脾脏减少了 35% 或更多，而对照组为 3%。

血液肿瘤学家 Minch Fong 博士表示，已证明伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化会导致不良的生存结果和使人衰弱的症状，而有限的治疗选择使该疾病成为未满足的医疗需求领域。

批准

为细胞性骨髓纤维化患者提供了一种新的、有效和安全的治疗选择。

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